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Voretigén neparvovec: es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante.

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Voretigén neprevovec 260px Voretigén neparvovec:para uso en los ojos se usa para tratar enfermedades de la retina que pueden causar ceguera nocturna, sensibilidad a la luz y pérdida progresiva de la visión. Presentación farmacéutica Ampula Vía de administración inyección subretiniana

Fuente:

https://www.globenewswire.com/news-release/2017/12/19/1266410/0/en/FDA-Approves-Spark-Therapeutics-LUXTURNA-voretigene-neparvovec-rzyl-a-One-time-Gene-Therapy-for-Patients-with-Confirmed-Biallelic-RPE65-Mutation-associated-Retinal-Dystrophy.html

Fuentes

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