Voretigén neparvovec
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Voretigén neparvovec. Vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante.
Sumario
- 1 Mecanismo de acción
- 2 Indicaciones terapéuticas
- 3 Posología
- 4 Modo de administración
- 5 Contraindicaciones
- 6 Advertencias y precauciones
- 7 Insuficiencia hepática
- 8 Insuficiencia renal
- 9 Interacciones
- 10 Lactancia Voretigén neparvovec
- 11 Efectos secundarios comunes pueden incluir
- 12 Efectos sobre la capacidad de conducir
- 13 Reacciones adversas
- 14 Fuentes
Mecanismo de acción
Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante.
Indicaciones terapéuticas
Tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana hereditaria asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables.
Posología
Uso subretinal. Administrar mediante inyección una dosis única de 1,5 x 10 11 vg en cada ojo (= 0,3 ml). La administración debe realizarse de forma individualizada en cada ojo en días separados dentro de un corto intervalo de, al menos, seis días de diferencia entre cada procedimiento quirúrgico.
Modo de administración
Uso subretinal. No debe administrarse mediante inyección intravítrea. Se administra mediante una inyección subretiniana tras realizar una vitrectomía en cada ojo. No se debe administrar muy próximo a la fóvea para mantener la integridad foveal. Antes de la administración, la pupila debe estar dilatada y se debe administrar un antibiótico de amplio espectro por vía oftálmica de acuerdo con la práctica médica habitual.
Contraindicaciones
Hipersensibilidad; infección ocular o periocular; inflamación intraocular activa.
Advertencias y precauciones
No se ha establecido la seguridad y eficacia en: ≥ 65 años, I.H., I.R., niños < 4 años; utilizar técnicas asépticas adecuadas para la preparación y administración; riesgo de aumento de PIO (monitorizar antes y después de la administración); riesgo de alteraciones visuales transitorias (p. ej. visión borrosa y fotofobia); evitar nadar por mayor riesgo de infección en el ojo, actividad física extenuante y viajes aéreos u otros viajes a alturas elevadas; los pacientes tratados no deben donar sangre, órganos, tejidos y células para trasplante; para reducir el potencial de inmunogenicidad, administrar corticosteroides sistémicos antes y después de la inyección.
Insuficiencia hepática
Precaución (no se ha establecido la seguridad y eficacia).
Insuficiencia renal
Precaución (no se ha establecido la seguridad y eficacia).
Interacciones
No se conocen interacciones clínicamente significativas.
No hay datos o éstos son limitados (datos en menos de 300 embarazos) relativos al uso de voretigén neparvovec en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no sugieren efectos perjudiciales directos ni indirectos en términos de toxicidad para la reproducción.
Lactancia Voretigén neparvovec
No se han realizado estudios en mujeres en periodo de lactancia. Se desconoce si voretigén neparvovec se excreta en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/lactantes. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con voretigén neparvovec tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
Efectos secundarios comunes pueden incluir
- dolor, hinchazón, o enrojecimiento de los ojos.
- catarata (aspecto turbio en el ojo).
- hinchazón de los párpados.
- aumento de la presión dentro del ojo.
Efectos sobre la capacidad de conducir
La influencia de voretigén neparvovec sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Los pacientes pueden experimentar alteraciones visuales transitorias tras recibir la inyección subretiniana. Los pacientes no deben conducir o usar máquinas pesadas hasta que la función visual se haya recuperado lo suficiente, según lo aconsejado por su oftalmólogo.
Reacciones adversas
Depósitos en la retina; ansiedad; cefalea, mareo; hiperemia conjuntival, cataratas, desgarro retiniano, dellen, agujero macular, inflamación, irritación y dolor ocular, maculopatía, hemorragia coroidal, quiste conjuntival, alteración e hinchazón ocular, sensación de cuerpo extraño en los ojos, degeneración macular, endoftalmitis, desprendimiento de retina, alteración de la retina, hemorragia retiniana; náuseas, vómitos, dolor abdominal superior, dolor en los labios; erupción cutánea, hinchazón de la cara; incremento de la PIO; inversión de la onda T en ECG; complicación de la intubación endotraqueal, dehiscencia de heridas.
